中國(guó)研究人員創(chuàng)造了一種安全有效的RNA編輯技術(shù)，可以在很大程度上避免先前基因編輯技術(shù)的副作用和倫理問(wèn)題。

這項(xiàng)成就于周一在Nature Biotechnology雜志上發(fā)布，超過(guò)半年后，中國(guó)科學(xué)家何建奎聲稱他創(chuàng)造了世界上第一個(gè)免疫艾滋病的基因編輯雙胞胎，引起了全球道德的譴責(zé)和蔑視旋風(fēng)。

他應(yīng)用的技術(shù)稱為CRISPR-Cas9，它改編自細(xì)菌中天然存在的基因組編輯系統(tǒng)。Cas9酶 - 一種在某些細(xì)菌對(duì)DNA病毒的免疫防御中發(fā)揮重要作用的蛋白質(zhì) - 將被引入人體以切割病毒的DNA。

北京大學(xué)生物學(xué)家，最新技術(shù)的首席研究員魏文生周三對(duì)環(huán)球時(shí)報(bào)表示，這種技術(shù)依賴于外源蛋白質(zhì)或化學(xué)修飾的指導(dǎo)RNA的傳遞，這可能導(dǎo)致效應(yīng)活性異常，傳遞障礙或免疫原性異常。

相反，最新的技術(shù)，稱為利用內(nèi)源性ADAR進(jìn)行RNA(LEAPER)的可編程編輯，使得天然蛋白質(zhì)的使用并不直接改變DNA，因此不會(huì)帶來(lái)可遺傳的變化，而且精確而安全，周卓，另一個(gè)研究小組成員告訴環(huán)球時(shí)報(bào)。

據(jù)Nature Biotechnology網(wǎng)站報(bào)道，LEAPER采用工程RNA來(lái)募集天然酶，將特定的腺苷轉(zhuǎn)化為肌苷。

據(jù)Zhou介紹，過(guò)去兩年的細(xì)胞級(jí)實(shí)驗(yàn)表明，LEAPER的編輯效率高達(dá)80%。他說(shuō)團(tuán)隊(duì)正在測(cè)試?yán)鲜蟮腖EAPER。

Nature Biotechnology網(wǎng)站稱，LEAPER活躍于廣泛的細(xì)胞類型，包括多種人類原代細(xì)胞類型，可以恢復(fù)Hurler綜合征患者的缺陷細(xì)胞，而不會(huì)引起先天免疫反應(yīng)。

該網(wǎng)站稱，作為一種單分子系統(tǒng)，LEAPER可實(shí)現(xiàn)精確，高效的RNA編輯，廣泛適用于治療和基礎(chǔ)研究。